Leyla Richards miała jedynie 3 miesiące jak zdiagnozowano u niej złośliwą postać białaczki. Długotrwałe leczenie nie przyniosło żadnego rezultatu. Dziewczynka przed pierwszymi urodzinami przeszła przeszczep szpiku i chemioterapie, większość swojego krótkiego życia spędziła na szpitalnej sali. Lekarze zaczęli załamywać ręce i zaproponowali rodzicom przeniesienie dziewczynki do hospicjum i przygotowanie się na najgorsze. Jednakże rodzice nie poddawali się, wciąż szukając rozwiązania, pukając do każdych lekarskich drzwi. W końcu lekarze zdecydowali się na desperacki krok- terapię genową, której do tej pory nie zastosował na człowieku nikt na świecie, nie mając nic do zaproponowania nic innego. Badania prowadzone były od lat w przyszpitalnym laboratorium akademickim, ale jedynie na myszach. Great Ormond Hospital podjął jednak ryzyko i zastosował terapię u Leyli, tym samym rozpoczynając testy kliniczne nowej, fantastycznie rokującej metody leczenia nowotworów.
Terapia genowa polega na podawaniu dodatkowych, dodanych do komórek typu T, sztucznie stworzonych genów, które korygują defekty, powodując autoimmulogiczną odpowiedź organizmu w postaci zabijania niechcianych komórek. Podawane komórki, pomimo swego działania, pozostają niewidoczne dla leków wspomagających leczenie raka, a więc nie są niszczone i mają neutralny wpływ na komórki zdrowe.
Cały zabieg wstrzykiwania zmienionych komórek trwał jedynie 10 minut i polegał na podaniu 1ml genetycznie zmodyfikowanych komórek, które atakują jedynie nowotwór. Jedynym efektem ubocznym były zaczerwienienia na ciele, które powstały w wyniku odpowiedzi organizmu na obecność nowych komórek. Już po tygodniu rodzice i zespół lekarzy cieszyli się dobrą wiadomoscią. Komórki nowotworowe niemal zniknęły! Dwa miesiące później Leyla miała także przeszczepiony szpik w celu odnowienia systemu immunologicznego dziewczynki. Miesiąc później była już w domu.
Lekarze okrzyczeli metodę „cudem” w leczeniu raka. Choć nie można powiedzieć, że dziewczynka jest całkowicie wyleczona, jej sytuacja zmieniła się diametralnie. Lekarze nie spodziewali się tak efektywnej odpowiedzi ciała Leyli na nową, eksperymentalną terapię, mimo że, jak zaznaczają, dziewczynka ma niezwykle silny organizm. Obawiali się nieprzewidywalnych efektów ubocznych i braku reakcji ze strony komórek nowotworowych, które nie reagowały ani na chemioterapię, ani przeszczep szpiku. Rezultat leczenia jednak przerósł najśmielsze oczekiwania. Na tą chwilę dziewczynka nie ma nowych komórek nowotworowych. Jednakże o sukcesie można będzie mówić jeśli nie pojawią się one znowu w ciągu dwóch najbliższych lat- dodaje prof. Waseem Qasim, specjalista od terapii genowych i immunologii w Great Ormond Street Hospital.
Z terapią genową lekarze wiążą ogromne nadzieje. Jeśli korekcja genotypu może leczyć raka, prawdopodobnie w niedalekiej przyszłości będziemy także mogli leczyć inne choroby korygując własne DNA i wstrzykując je z powrotem do ludzkiego organizmu. Efektem sukcesu eksperymentalnego leczenia Leyli jest zgoda rozpoczęcie testów klinicznych nowej metody leczenia nowotworów w 2016 roku, ufundowanych przez francuską firmę Cellectis.
